Vier baby's krijgen eerste genbehandeling

Franse artsen zijn er in gelukt 's werelds eerste geslaagde gentherapie uit te voeren. Vier kinderen, geboren met een dodelijke genafwijking, werden succesvol behandeld nadat het juiste DNA kunstmatig in hun cellen was geplaatst. Wetenschappers vergelijken het belang van het welslagen van de behandeling met de eerste harttransplantatie.

BR>

De vier baby's hadden een genafwijking - Severe Combined Immuno Deficiency - waardoor hun lichaam te weinig of geen witte bloedcellen aanmaakte. Veel kinderen met deze afwijking moeten heel hun leven in isolatie doorbrengen, omdat ze bijzonder kwetsbaar zijn voor allerlei ziektes en infecties. In sommige gevallen kan de afwijking verholpen worden met een beenmergtransplantatie. Maar baby's die niet tijdig behandeld worden, sterven meestal voor ze twaalf maanden oud zijn.

De techniek die de artsen gebruikten om de afwijking te verhelpen, bestaat erin een onschuldig virus in de genen van de kinderen in te planten. Eerst werden enkele genen van het virus vervangen door de juiste versie van de genen die bij de kinderen

defect

waren en dus de ziekte veroorzaakten. Daarna namen de artsen beenmerg van de vier kinderen, dat ze infecteerden met het onschadelijke virus dat het corrigerende gen droeg. Na een week werd het beenmerg terug bij de kinderen ingebracht. Op die manier vermengde het virus zijn genen met het DNA in de cellen. Enkele weken later ontdekten de artsen al dat de behandeling succesvol was, en dat het peil van de witte bloedcellen een normaal niveau bereikt had. Drie van de vier kinderen stelden het zelfs zo goed dat ze het Parijse Necker-ziekenhuis al mochten inruilen voor een ziekenhuis dichter bij huis. De vierde en later behandelde baby verblijft wel nog in het Parijse ziekenhuis voor observatie.

Met hun succesvolle ingreep in de DNA-structuur van de baby's hebben de Franse artsen voor het eerst aangetoond dat een gentherapie werkt. Tientallen proeven wereldwijd waren nooit eerder geslaagd. Daarom ook bestempelen wetenschappers het slagen van de gentherapie als de start van een nieuw tijdperk in de geneeskunde. In de toekomst zullen ze het DNA-patroon kunnen herschrijven en zo de oorzaak van een ziekte aanpakken, in plaats van alleen maar de symptomen te behandelen. Zo wordt nu al luidop gedroomd van de behandeling met gentherapie van hartziektes en kanker.