Duurste medicijn ter wereld voor pasgeborenen: 1,9 miljoen euro per injectie

Print
Duurste medicijn ter wereld voor pasgeborenen: 1,9 miljoen euro per injectie

Foto: AP

De Zwitserse farmareus Novartis mag in de Verenigde Staten een veelbelovende gentherapie op de markt brengen. Eén enkele injectie kan op die manier het leven van patiëntjes met de dodelijke spierziekte SMA type 1 ingrijpend verbeteren. Het prijskaartje dat daaraan vast hangt, is wel niet min. 1,9 miljoen euro voor één injectie.

Liefst 2,1 miljoen dollar, of omgerekend 1,9 miljoen euro. Zoveel zal het gloednieuwe wondermedicijn Zolgensma kosten. Een ontzaglijk hoog bedrag waarmee Novartis de bedenkelijke eer krijgt het duurste geneesmiddel ter wereld te verkopen.

Gelukkig belooft het medicijn ook heel wat. Met één injectie zou het leven van pasgeborenen met de spierziekte SMA (spinale musculaire atrofie) type 1 immers spectaculair verbeteren. Het gaat om een erg zeldzame genetische ziekte die 1 op 10.000 baby’s treft. Op korte termijn kan de aandoening leiden tot verlamming en ademhalingsproblemen. Vandaag overlijden drie op de vier patiëntjes in hun eerste levensjaar.

Hoge verwachtingen

Het Zwitserse concern heeft nu de toestemming van de Amerikaanse toezichthouder gekregen om Zolgensma op de markt te brengen. In Europa is het nog niet zover – hier is het middel nog niet goedgekeurd – maar kinderneurologen in het UZA en UZ Leuven volgen de ontwikkeling op de voet. “We hebben al het middel Spinraza, dat sinds september terugbetaald wordt”, zegt kinderneuroloog Liesbeth De Waele (UZ Leuven). “Maar dat is een prik in het ruggenmerg die in het eerste jaar zes keer moet gebeuren en daarna drie keer per jaar.”

Het nieuwe Zolgensma is een baanbrekende gentherapie waarbij een gezond gen in het lichaam wordt gebracht om slecht functionerende genen aan te pakken. Een eenmalige intraveneuze injectie volstaat daarvoor en ook de resultaten zouden die van Spinraza overtreffen. “De therapie is heel beloftevol. Maar het zou niet de eerste keer zijn dat de praktijk uiteindelijk tegenvalt. Er zijn ook enkele serieuze bijwerkingen aan de lever waar op gelet moet worden.”

Ook het UZA tempert de verwachtingen om te vermijden dat mensen bedrogen uitkomen.“De eerste geluiden zijn veelbelovend. Maar veel resultaten zijn nog niet tot bij ons gekomen.”

Tien tot vijftien jaar onderzoek

Het astronomische bedrag dat Amerikanen nu voor het medicijn moeten ophoesten, verbaast biostatisticus Geert Molenberghs (UHasselt en KU Leuven) niet. “Het is een relatief wonder dat zo’n middel wordt gemaakt. Aan de verkoop gaan tien à vijftien jaar ontwikkeling vooraf en de patiëntengroep die het kan gebruiken, is bijzonder klein. Vergeet ook niet dat heel veel onderzoek op niets uitdraait. Dit succes moet ook daarvoor betalen.”

Het is goed mogelijk dat ontwikkelaars hun monopoliepositie gebruiken om de prijs op te drijven. “Dat zie je gebeuren bij kleinere spelers”, zegt Molenberghs, die denkt dat grote concerns als Novartis zich daar minder aan wagen. “Zij moeten toch rekening houden met reputatieschade.”

Het Zwitserse concern weet dat het met Spinraza een te duchten concurrent op een krappe markt heeft. Het laat geen kans onbenut om te beklemtonen dat zijn middel maar één injectie nodig heeft. Terwijl bij Spinraza iedere prik honderdduizenden euro’s kost. Op termijn zou Novartis dus goedkoper zijn.

Bovendien, als het middel niet voldoet aan de gemaakte beloftes, wil Novartis het al dan niet deels terugbetalen. Of het die belofte ook effectief zal inlossen, is volgens Molenberghs echter zeer de vraag. Want wanneer werkt iets niet? “Zolgensma belooft geen volledige genezing. Ga dan maar voor de rechter bewijzen dat het niet heeft gewerkt.”